Брой 03, 2025

Тема: ОФТАЛМОЛОГИЯ

Nacuity Pharmaceuticals получава обозначение Fast Track за NPI-001, таблетки за пигментен ретинит

Изследвания в лаборатория Nacuity Pharmaceuticals, биофармацевтична компания, разработваща терапии за пигментен ретинит, катаракта и други заболявания, причинени от оксидативен стрес, обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение Fast Track на таблетки NPI-001 (N-ацетилцистеин амид), патентована терапия на Nacuity за лечение на пациенти с пигментен ретинит (RP).

Едно лекарство може да получи обозначение Fast Track, ако е предназначено за лечение на сериозна или животозастрашаваща болест и демонстрира потенциал за справяне с неудовлетворена медицинска нужда. Лекарство, което получава обозначение Fast Track, може да се възползва от по-чести взаимодействия с FDA по време на разработването на лекарството. Освен това програмата Fast Track позволява ускорено одобрение и приоритетен преглед, ако бъдат изпълнени съответни критерии.
Често диагностициран в детска или юношеска възраст, пигментният ретинит (RP) е група от наследствени заболявания на ретината, включващи над 3000 различни мутации в повече от 50 гена, причиняващи прогресивна нощна слепота и загуба на периферно зрение. RP често води до юридическа, а понякога и до пълна слепота.
Формите на RP и свързаните с него заболявания включват синдром на Usher, вродена амавроза на Leber, синдром на Bardet-Biedl и други. Приблизително 100 000 души в САЩ имат RP, като единствено генната терапия voretigene neparvovec (LUXTURNA) е налична за пациенти с мутация RPE65, около 1 - 6% от всички засегнати.
Изследователите на Nacuity работят за разработване на генно-агностично лечение. NPI-001 е патентована формула за таблетки с N-ацетилцистеин амид (NACA), разработени за регулиране на оксидативния стрес, свързан със заболявания като пигментен ретинит. Предклиничните проучвания показват, че NPI-001 повишава глутатиона, най-мощния ендогенен антиоксидант в тялото, за да спре химически агресивните кислородни молекули да увреждат клетките на ретината. NPI-001 и свързаните с него малки молекули са мощни антиоксиданти, които могат да имат и допълнителни ползи.
В допълнение към Fast Track - NPI-001 също така получава обозначение за лекарство-сирак за RP, което осигурява седем години регулаторна изключителност в САЩ за продукта след одобрение от регулаторните органи.

Източник - nacuity.com

Назад

Всички статии на Брой 03, 2025

**ПРАВОСЛАВЕН КАЛЕНДАР

м. Април 2025 г.

*ОБЯВА

Национален творчески конкурс "Графити от думи и звуци"

147 ГОДИНИ СВОБОДНА БЪЛГАРИЯ

Трети март – Ден на Свободата, Ден на България
Реч на цар Борис III при откриването на Паметника на свободата на връх Шипка на 26 август 1934 година

8 МАРТ - МЕЖДУНАРОДЕН ДЕН НА ЖЕНАТА

Днес ще си подаря

ВАЖНО!

Какви права имат хората с увреждания?
На колко направления за един специалист имаме право на година?

ИЗ ЖИВОТА НА ОРГАНИЗАЦИИТЕ

Шипка
Монтана
Силистра

ИСТИНСКИ ИСТОРИИ

Как станах следовник на д-р Заменхоф

ОТ ПЪРВО ЛИЦЕ

Аглика Недкова: "Доброволният труд може да предложи множество потенциални ползи за хората с нарушено зрение"

ОФТАЛМОЛОГИЯ

С нова генна терапия учени от САЩ пробват да спрат ослепяването
Nacuity Pharmaceuticals получава обозначение Fast Track за NPI-001, таблетки за пигментен ретинит

РАЗКАЗ НА БРОЯ

Изненадата

РЕКЛАМИРАЙТЕ ПРИ НАС

Рекламна тарифа на списание "Зари"

РЕКЛАМНА СТРАНИЦА

Представяме ви "Успех Филтър ССБ" ЕООД

СПОРТ

Шахматен турнир
Турнир по шоудаун "SLOVAKIA OPEN"